浸大研發皺皮木瓜治療肌原纖維肌病

浸會大學中藥創新研發中心從中藥「皺皮木瓜」提取有效組分,研發一種新藥,用以治療罕見的「肌原纖維肌病」.新藥獲美國食品藥物管理局認定可用作治療罕見疾病的藥物,成為本港第一款獲得這項資格的植物藥,可望加快新藥的審批工作,包括縮短評審程序、豁免新藥上市評審費用,並獲得上市後七年獨家市場佔有權等.
研究團隊計劃在兩年內,向美國食品藥物管理局提交新藥臨床研究申請.
肌原纖維肌病由基因突變導致,是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病,病徵與肌肉萎縮症類似,患者通常在青少年時期發病,包括漸進性肌肉無力、肌肉萎縮、運動障礙、肌肉僵硬、呼吸肌虛弱和心肌病等.
這種病目前沒有有效治療方法,醫療成本十分高昂.
至於皺皮木瓜是臨床常用中藥,常用於治療關節肌肉疾病,與一般當作水果食用的木瓜不同.